FDA 到底认不认中国的临床试验数据？

先给结论：FDA 在法规层面从未”不接受中国临床数据”。21 CFR 812.28 与 21 CFR 312.120 写得很清楚——境外临床试验只要满足 GCP、经当地伦理委员会（IRB/IEC）审批、保障受试者权益、数据可追溯，FDA 就可以采信。

FDA 官网页面：Acceptance of Data from Clinical Investigations for Medical Devices

法规基础

21 CFR 812.28 —— Acceptance of data from clinical investigations conducted outside the United States

适用于医疗器械。核心要求是：境外临床研究须符合 GCP，须经独立的伦理委员会（IEC）审查并持续监督，须取得受试者知情同意（特殊情形可经 IEC 批准后豁免）。

21 CFR 312.120 —— Foreign clinical studies not conducted under an IND

适用于药品与生物制品。核心逻辑一致：境外研究须遵循 GCP，且 FDA 能够通过现场核查等方式验证数据真实性。

两条法规共同确立了同一原则：数据的可接受性取决于合规性与可核验性，而非地理来源。

现实差异

多元化计划（Diversity Plan）

2023 年《FDORA 法案》生效后，FDA 对临床试验的人群代表性提出了明确的法定要求。依据 FDORA 第 3602 条，FDA 于 2024 年 6 月 26 日发布《Diversity Action Plans to Improve Enrollment of Participants from Underrepresented Populations in Clinical Studies》草案指南（Docket No. FDA-2021-D-0789，草案版，非约束性建议）。

参考： FDA 对人群代表性的重视是一贯且成体系的——2023 年 8 月，FDA 还专门发布了《上市后获取代表性不足人群数据的方法》草案指南（FDA-2022-D-2629），要求药品和生物制品若上市前人群代表性不足，须通过 PMR/PMC 等上市后途径补足数据。

对境外（含中国）数据意味着什么： 若申报数据 100% 来自单一国家人群，很可能被判”缺乏人群代表性”，难以满足上述招募目标要求，从而影响数据向美国多族裔人群的外推。这不是”中国数据一律不认”，而是”单一来源人群的解释力受限”——多中心、多种族设计可以规避。

诊疗标准差异性审查（Standard of Care）

FDA 会比对海外临床中心的常规用药、术后护理与美国本土是否一致。若试验的上下文环境（context of use）不可迁移，则无法直接采信。

关键动作： 在方案设计阶段就说清诊疗路径的可比性，必要时做敏感性分析。

海外现场 BIMO 核查（Bioresearch Monitoring）

FDA 派检查官跨境赴海外临床中心现场核查的频率显著上升。只要发现一例病历记录不合规，或知情同意书签署时间无法对应，整批数据的可靠性即被质疑。

提醒： 关注”数据质量”，不是”数据来源”。

破局工具：贝叶斯统计

《Guidance for the Use of Bayesian Statistics in Medical Device Clinical Trials》为境外数据搭建了合法且可量化的借用通道。

第 5 节：先验信息的来源（Sources of Prior Information）

指南在 Section 5.1–5.3 明确列举可转化为”先验信息（Prior Information）“的外部数据：

在海外开展的临床研究；
类似已上市产品的历史临床数据（predicate 或 similar device）；
同一产品在不同临床阶段或不同适应症下的数据（prior pilot studies）。

底层逻辑： 若外部数据与拟在美国开展的试验在临床设计、患者人群、疾病定义上具备高度相似性（Similarity），即可通过数学函数（Power Prior、Hierarchical Models）转化为先验概率分布，带入美国正式申报。

第 4.1 节：减少样本量（Minimizing Sample Size and Study Duration）

原文：“If reliable prior information is available, a Bayesian study can often achieve the same statistical power with a smaller sample size than a non-Bayesian study.”

中文意译：若存在可靠的先验信息，贝叶斯研究通常能以更小的样本量达到与非贝叶斯研究相同的统计学功效。

统计学表达：后验（Posterior）＝先验（Prior）＋当前试验信息（Current Data）。这正是”海外数据做先验、美国本土做小样本桥接”的直接法规出处。

第 6 节：信息借用的严谨性（Information Borrowing）

Section 6.2（Borrowing via Hierarchical Models / Power Priors）规定了 FDA 审视与”打折”采信外部数据的机制：

不能直接照抄： 不得把中国或欧洲数据盲目合并进美国申报，须采用动态借用（Dynamic Borrowing）；
相似度决定权重： 若美国小样本试验（Current Data）的中期结果显示与海外数据（Prior Data）高度一致，模型自动调高海外数据权重；若出现偏差，则自动打折（Discounting），减少借用。

公式：海外数据做 Prior ＋美国本土小样本做 Current ＝贝叶斯后验合成。

510(k) 何时才要求提交临床数据

依据《Recommendations for the Use of Clinical Data in 510(k) Submissions》，走 SE 路线原则上无须临床数据，仅凭非临床安全与性能数据即可——这是 510(k) 的”最小负担原则（Least Burdensome）”。

只有在非临床数据不足或不可信时，才会要求补充临床数据，共 4 类触发场景：

场景 1｜预期用途差异 患者人群、疾病、解剖部位/结构/病理差异；从通用用途转向特定用途；已获批预期用途的扩展；拟议预期用途的获益-风险特征未知或存在差异。

场景 2｜技术特征差异 材料、设备设计、能量源或其他设备特征的重大变更（示例 2-A 至 2-C）。

场景 3｜非临床测试无法判定 SE 无可用的分析/台架/动物模型；可用模型存在局限；模型无法预测临床结果；存在依赖临床证据的解剖和/或病理生理物种特异性问题。

场景 4｜对比设备出现新识别或增加的风险 信息来源包括自愿报告的不良事件、文献、522 上市后监测研究、召回及其他真实世界数据。

场景 4 的两种处理路径：

情形一（无须临床数据）： 对比设备虽有故障/风险，但 FDA 评估认为通过更全面的非临床台架/性能测试＋标签管控（警示、使用限制）即可充分控制风险（示例 4-A）。
情形二（必须临床数据）： ① 对比设备暴露风险严重，非临床测试无法验证风险已消除或降低；② FDA 已针对该类设备下发行业统一要求（如 522 上市后监测令、专项指南）；③ 设备缺陷直接关联患者严重伤害，设计变更后非临床数据不足以证明安全有效（示例 4-B、4-C）。

规则提示： 若市面上存在无同类新增风险的其他合规参比设备，FDA 建议优先更换对比设备，从源头规避额外数据要求。任何情况下，FDA 都会书面说明要求临床数据的原因，并遵循最低负担原则。

境外临床数据的接受标准 FAQ

《Acceptance of Clinical Data to Support Medical Device Applications and Submissions: Frequently Asked Questions》为非约束性指导文件，用于解读 21 CFR 812.28，统一境内外临床数据的审核尺度。

定位说明： 非约束性，代表 FDA 现行思路，不具法律强制效力。企业可采用等效替代方案，但须提供合理解释。
法规沿革： 2018 年 FDA 修订 21 CFR 807/812/814，统一境内外临床数据的接受规则。所有用于 IDE、510(k)、De Novo、PMA、HDE 申报的境内外临床试验，均须遵循 GCP。
GCP 三要素： ① 试验开展前经独立伦理委员会（IEC）审批，过程接受持续审查；② 取得受试者自愿签署的知情同意书；③ 特殊危急场景可豁免知情同意，但须提前获 IEC 批准。
分区域合规声明： 境内试验须声明符合 21 CFR 50（受试者保护）、21 CFR 56（伦理委员会）、21 CFR 812（IDE 法规）；境外试验须声明遵循 GCP，若未完全遵守，须书面说明违规原因及补救措施，或正式申请合规豁免（Waiver）。
多国多中心试验： 各站点分别遵循当地法规，整体在申报中统一说明。

PS：新规于正式发布后满一年生效，适用于全品类医疗器械申报。

结语

法规层面，门一直是开的。 挡住中国数据的从来不是地理位置，而是三件事：人群代表性的解释力、诊疗路径的可比性、以及数据核查的合规性。 这三项补齐，境外数据完全可以作为贝叶斯先验，支撑美国本土的小样本桥接试验。

你的产品落在上述哪一类临床数据触发场景？欢迎联系我们，我们可以帮你判断是否需要准备美国本土临床数据。

参考来源

一、联邦法规

21 CFR § 812.28 Acceptance of data from clinical investigations conducted outside the United States —— 美国联邦法规，现行有效版本
21 CFR § 312.120 Foreign clinical studies not conducted under an IND —— 美国联邦法规，现行有效版本

二、FDA 官方指南

The 510(k) Program: Evaluating Substantial Equivalence in Premarket Notifications [510(k)] —— FDA CDRH，2014 年 7 月，最终版
Recommendations for the Use of Clinical Data in Premarket Notification [510(k)] Submissions —— FDA CDRH，2023 年 9 月，草案版
Diversity Action Plans to Improve Enrollment of Participants from Underrepresented Populations in Clinical Studies —— FDA OCE / CBER / CDER，2024 年 6 月，草案版
Postmarketing Approaches to Obtain Data on Populations Underrepresented in Clinical Trials for Drugs and Biological Products —— FDA OCE，2023 年 8 月，草案版
Guidance for the Use of Bayesian Statistics in Medical Device Clinical Trials —— FDA CDRH & CBER，2010 年 2 月，最终版

三、法案依据

Food and Drug Omnibus Reform Act of 2022 (FDORA)，纳入《Consolidated Appropriations Act, 2023》（Public Law 117-328）—— 2022 年 12 月签署生效

首发于 Reglo 法规咨询公众号 ↗

本文为一般性信息，不构成针对具体器械的法规或法律意见。法规要求会变化，请以官方来源及上方日期为准。